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催化剂制药罕见重症肌无力试验性药物Firdapse临床试验取得成功 资讯


/ 2017-03-31

催化剂制药(Catalyst Pharma)近日颁布发表其医治一种严峻重症肌无力(MG,一种使人虚弱的神经肌肉疾病)的尝试性药物达到试验次要方针。催化剂制药(Catalyst Pharma)近日颁布发表其医治一种严峻重症肌无力(MG,一种使人虚弱的神经肌肉疾病)的尝试性药物达到试验次要方针。

按照总的定量重症肌无力得分及重症肌无力的日常糊口得分,各参数与基线的差值在统计学和临床学上都具有显著性。

基于这些成果,该公司打算与FDA会商在美国进行注册试验,评估该药物对症医治MuSK-MG病人的疗效。

该公司声称各类次要疗效检测也具有统计学上的显著性,这群病人对二胺吡啶磷酸盐具有较好的耐受性。

催化剂制药首席医疗官Gary Ingenito说:“虽然抗乙酰胆碱受体的重症肌无力患者(AcHR-MG)有几种无效的医治备选方式,可是MuSK-MG对目前的MG疗法具有很强的耐受性,因而是MG病人未获得满足的一个医学需求。”

这个包含7个病人的临床试验评估了Firdapse(二胺吡啶磷酸盐)的平安性、病人对该药的耐受性及无效性,成果发觉该药物满足了两个次要疗效起点。

催化剂制药留意到虽然很多MuSK-MG病人目前采用抗胆碱酯酶剂或者免疫剂进行医治,可是这些病人不会对医治发生足够强的反映。

“若是这项临床试验察看到的显著性临床效应可以或许在多核心试验中获得反复,那么一旦二胺吡啶磷酸盐获得核准,它将可能成为MuSK-MG病人的一线尺度疗法。”

这个药物叫做Firdapse,该公司在该试验中利用该药医治7名患有Musk阳性的MG(Musk-MG)患者,这类患者属于比力稀有的MG病人。

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